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藥華藥貧血症新藥添利基 明年發表論文
（中央社記者韓婷婷台北16日電）藥華醫藥總經理黃正谷表示，攜手中研院共同開發「鐮刀型血球貧血症」與「β型地中海型貧血症」新藥，已有初步成果，預計明年在ASH上發表相關論文、呈報研發資料。
藥華藥繼治療真性紅血球增生症（PV）的P1101，將力拚明年底前申請藥證外，由於甫落幕的第57屆美國血液學會年會（ASH）已將鐮刀型血球貧血症的治療與照護列為未來5年優先研究項目，且積極尋找資金與合作研發對象，也讓該公司的新藥開發再添利基。
根據ASH資料顯示，鐮刀型血球貧血症在1960年代是相當嚴重的幼兒疾病，患者很少能存活至青少年期，現代的醫療技術雖然能夠延長患者壽命，但因為普遍採用輸血及服用化療藥物羥基尿素（Hydroxyurea）治療，導致非常嚴重的副作用與器官損傷，且未成年的死亡率依然居高不下。
另外，該疾病為遺傳性血液疾病，除非接受骨髓移植，否則患者必須終生接受治療照護，目前美國約有7至10萬名的鐮刀型貧血病患積極尋求更佳的治療方式，使得美國政府開始重視此血液疾病並研擬相關的配套措施，而在今年的ASH年會更有那些批踢踢以鐮刀型血球貧血疾病為主題，規劃一系列的相關研究，鼓勵廠商積極投入新藥研發。
策略長林國鐘表示，藥華醫藥在2014年即與中央研究院簽署合作協議，授權引進「鐮刀型貧血症」與「β型地中海型貧血症」新藥，由中研院院士沈哲鯤暨分子生物研究所團隊所開發。
團隊在完成老鼠動物模型的疾病原理驗證POC（proof-of-concept）後，確認了一個小分子化合物可做為鐮刀型貧血症新藥開發之先導化合物（leadcompound），以及4個後備化合物（backup compounds），接下來藥華醫藥將投入更多的研發資金進行臨床前研究，預計明年將率先於ASH上發表相關研究成果，2年後將有機會進入人體臨床試驗。
沈哲鯤院士也指出，鐮刀型血球貧血病尚無藥可治，目前的治療方法毒性較強且一半以上都沒有反應，效果不佳。
中研院分子生物研究所研發團隊歷經5年的努力，成功找到數個化合物都可以讓胚胎型紅血球蛋白細胞株重新表現，以取代在功能上有缺失的鐮刀型紅血球，且應用在老鼠的動物模型實驗都有其效果，副作用也低。
此一創新發現讓中研院的研究團隊信心大增，有鑑於美國一年花在鐮刀型血球貧血病的治療與照護支出高達10億美元，希望能把握機會儘快進入臨床前研究，並且在藥華醫藥的支持下推進人體臨床試驗，將台灣的研發成果向國際市場展現。1041216
新聞來源https://tw.news.yahoo.com/藥華藥貧血症新藥添利基-明年發表論文-020242671.html
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